A Fundação Oswaldo Cruz (Fiocruz) deu um passo histórico na ciência brasileira ao receber autorização da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) para iniciar testes clínicos em humanos da terapia gênica GB221, voltada ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 a forma mais grave da doença, que afeta bebês nos primeiros meses de vida e compromete funções motoras essenciais.
Desenvolvida pela empresa norte-americana Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), a terapia GB221 passa agora a contar com participação direta da Fiocruz no desenvolvimento clínico. Além disso, foi firmado um acordo de transferência de tecnologia para que, futuramente, o Brasil possa produzir nacionalmente essa terapia no Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos), em um marco inédito para o país.
O anúncio foi realizado , durante reunião do Grupo Executivo do Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Geceis), em São Paulo. A Anvisa aprovou o início do estudo em caráter prioritário, destacando a relevância e o potencial transformador da pesquisa. A iniciativa posiciona o Brasil como líder na América Latina no campo das terapias gênicas, uma das fronteiras mais avançadas da medicina moderna.
Avanço científico e autonomia nacional
A Fiocruz tem investido em uma estratégia robusta para desenvolver terapias avançadas com foco no Sistema Único de Saúde (SUS). Desde a experiência adquirida na produção nacional da vacina contra a covid-19, Bio-Manguinhos domina a tecnologia de vetores virais, plataforma utilizada na nova terapia contra a AME.
O objetivo é fortalecer a capacidade científica, tecnológica e produtiva do país, garantindo que terapias inovadoras muitas vezes inacessíveis devido ao alto custo internacional possam ser oferecidas à população brasileira por meio do SUS.
Investimentos e políticas públicas
O projeto dedicado ao desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras, liderado pela Fiocruz, já recebeu R$122 milhões em investimentos do Ministério da Saúde. A iniciativa integra uma política ampla do governo federal para impulsionar a inovação biomédica e ampliar o acesso a tecnologias de ponta.
A Finep (Financiadora de Estudos e Projetos) também participa do esforço, com R$50 milhões destinados à infraestrutura necessária para a produção dessas terapias avançadas no Brasil.
Esperança para famílias e novo capítulo na medicina brasileira
A Atrofia Muscular Espinhal Tipo 1 é uma doença rara e devastadora, que afeta a sobrevivência de neurônios motores e compromete funções básicas como respirar, engolir e se mover. O desenvolvimento de uma terapia gênica nacional representa um avanço significativo não apenas para a comunidade médica, mas para milhares de famílias que aguardam alternativas eficazes e acessíveis.
Com os testes clínicos autorizados e a perspectiva de produção nacional, o Brasil se aproxima de um novo capítulo na inovação em saúde pública marcado pela autonomia tecnológica, pela valorização da pesquisa científica e pelo compromisso em oferecer tratamentos modernos no âmbito do SUS.
